مع الحكيم.. أول دواء لضمور عضلات الأطفال يكلّف الملايين (فيديو)

وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على أول علاج جيني لمرضى الحثل العضلي من نوع (دوشن) للفئة العمرية الواقعة بين 4 و5 سنوات، وهو دواء من إنتاج شركة “سريبتا ثيرابيوتيك” للتكنولوجيا الحيوية.

وقالت الشركة إن العلاج المسمى “إليفيدايز” تكلفته 3.2 ملايين دولار لكل مريض، وإنها تتوقع ظهور النتائج الأولى من تجربتها للعقار في أواخر هذا العام.

ويسبب الضمور العضلي الدوشني أو الحثل العضلي ضعفا تدريجيا في العضلات، ويمكن أن يسلب الأطفال قدرتهم على المشي خلال فترة المراهقة، ولا يعيش الكثير منهم بشكل جيد في عمر الثلاثينيات، ويصيب واحدًا من كل 3300 طفل.

ووصف الدكتور خالد إبراهيم -وهو استشاري أول في أمراض الجهاز العصبي للأطفال- الدواء بأنه “فتْح علمي” جديد طال انتظاره للحد من متلازمة “دوشن”، التي اعتبرها “زعيمة أمراض ضعف العضلات”، وقد تم اكتشافها في القرن الماضي.

وأوضح الطبيب في برنامج مع الحكيم على الجزيرة مباشر، أن المرض مزمن ومتطور، ويؤدي إلى فقدان الحركة وتأثر أجهزة حيوية في الجسم، وأن اكتشاف الدواء جاء بعد مسيرة طويلة بدأت مع اكتشاف الجين المسبب للمتلازمة في الثمانينيات.

وقال الاستشاري إن المتخصصين بصدد إيجاد الدواء لفئات عمرية أخرى، مضيفًا أن تصديق إدارة الغذاء والدواء الأمريكية جاء بناءً على البحث العلمي الذي أجرته الشركة المصنعة للدواء، وأنه شمل الفئة العمرية التي صُرّح لها به.

ومضى الدكتور إبراهيم إلى أن هذه الفئة العمرية تجاوبت مع الدواء أسرع من غيرها دون أعراض جانبية بانتظار إجراء مزيد من الأبحاث في الفئات العمرية الأخرى.

وأوضح الطبيب أن التحسن يكون بشكل تدريجي، وأن ما يسعى له المختصون بداية هو توقف التدهور ثم تبدأ مسيرة التحسن وهي درجات.

وقال إن الدراسة خصت متلازمة دوشن لكن هناك أشياء مشتركة بينها وبين متلازمة “بيكر”، مشيرا إلى أن دوشن مرض ذكوري لكن النساء حاملات له، وتظهر أعراضه على الأطفال في سنّ مبكرة، أما بيكر فتظهر أعراضه في سنّ متأخرة.

وأوضح الطبيب أن المصابين بالمتلازمة الأخيرة لا يحتاج جميعهم إلى العلاج الجيني الذي يحمل عددا من الأعراض، وقال إن أنواع الضمور العضلي كثيرة وتختلف أعراضها وأسبابها وطريقة توريثها، ومن ثم فإن الدواء لن يصلح لجميع الأنواع.